Amicus Therapeutics, Pombiliti (sipaglukozidaz alfa-atga) + Opfolda (miglustat) için resmi olarak FDA onayı aldığını duyurdu. Geç başlangıçlı Pompe hastalığı (LOPD) ile yaşayan ve mevcut enzim replasman tedavisinde (ERT) iyileşme göstermeyen yetişkinlerin tedavisi için endike olan ilaç, kas hücrelerine alımın arttırılması için tasarlanmıştır.
Hücreye girdikten sonra Pombiliti, glikojeni parçalamak için en aktif ve olgun formuna uygun şekilde işlenebilir; Opfolda, kandaki enzimi yumuşatmak için tasarlanmış bir enzim stabilizatörü olarak çalışıyor.
Amicus Therapeutics, Inc. yönetim kurulu başkanı John F. Crowley şunları söyledi:
"Pombiliti ve Opfolda'nın bugünkü FDA onayı, bilimin, tıbbın gücünün ve Pompe hastalığıyla yaşayan insanların hayatlarını iyileştirme konusundaki tutkulu kararlılığımızın bir kanıtıdır.
Bu onay Amicus ruhumuzu, tutkumuzu ve dayanıklılığımızı somutlaştırıyor ve Pompe topluluğu için çok anlamlı bir adımdır. Ekibimizle son derece gurur duyuyorum ve bu ilacı bu onaya getirmek için çalışan herkese çok minnettarım. Özellikle de dünyanın her yerinde Pompe ile yaşayan insanlara.”
Bu sayfadaki yazıların tüm hakları ilackonusu.com.tr'ye aittir.
"www.ilackonusu.com.tr" biçiminde açık kaynak gösterilmek kaydıyla (link verilerek) içerik kullanılabilir.
Açık kaynak göstermeden (link vermeden) yapılan alıntılar için yasal takip yapılacaktır.