Şaşırtıcı bir şekilde tıp mesleğini ikiye bölen bir ilaç lecanemab. Bazı doktorlara göre 20 yıldan uzun bir süredir geliştirilen ilk Alzheimer tedavisi, diğerleri içinse bu tedavi, yarardan çok zarar getirebilecek sahte bir umut.

ABD’de onaylandı, AB’de reddedildi. Yakın zamanda İngiltere'nin ilaç güvenliği düzenleyicileri tarafından onaylandıysa da hemen ardından İngiltere’nin Ulusal Sağlık Servisi (NHS) tarafından reddedildi.

NHS harcamalarını denetleyen Ulusal Sağlık ve Bakım Mükemmelliği Enstitüsü (NICE), “Hastalara sağladığı nispeten küçük faydalar nedeniyle bunun iyi bir değer olarak kabul edilemeyeceği” yönünde karar verdi.

“20.000 sterline değmezdi”

Yıllık tahmini 20.000 sterline değmez diye düşünülmüş olabilir ki, bu da Leqembi markasıyla bilinen lecanemab'ın İngiltere’de yalnızca özel olarak temin edileceği anlamına geliyor.

Kampanyacılar ve hasta grupları büyük bir hayal kırıklığıyla bu karara tepki gösterdi.

 Alzheimer Research UK yardım kuruluşundan David Thomas, bunun 'oyunun kurallarını değiştiren' ilacın 'en varlıklı bireyler hariç' muhtemelen herkes için ulaşılamaz olacağı anlamına geldiğini söyledi.

Ayda iki kez verilen ilaç, Alzheimer hastalarında bilişsel gerilemeye neden olduğu düşünülen amiloid plaklar adı verilen proteinleri beyinden uzaklaştırıyor. Klinik çalışmalar ayrıca hastalığın erken evrelerindeki hastalarda kötüleşme oranını üçte bir oranında yavaşlatabileceğini öne sürüyor.

“Bakım evine ihtiyaç duyulmasını iki yıl geciktiriyor”

Bazı doktorlar, bu ilacın kullanılmasının bakım evine ihtiyaç duyulmasını iki yıla kadar geciktirebileceğini iddia ediyor. Ödemeyi düşünenlerin, maliyete değip değmeyeceğini merak etmeleri anlaşılabilir bir durum.

İlaç güvenliğini gözeten İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu (MHRA) ile NICE'nin farklı yaklaşımları birçok kişiyi şaşkınlığa uğrattı.

Mail on Sunday, bu soruları ve daha fazlasını yanıtlamak için Alzheimer uzmanlarıyla görüştü.

Londra Üniversitesi'nde (UCL) yaşlılık psikolojisi profesörü olan Dr. Robert Howard, bunu anlamlandırmanın anahtarının her organizasyonun farklı kriterlerini anlamak olduğunu söylüyor.

“Karar, fayda-risk dengesine dayanıyor”

Howard’ın açıklamaları şöyle:

“MHRA tedavinin faydalarının risklerinden fazla olup olmadığına bakıyor ve dengeyi gözeterek öyle olduğuna karar verdiler.

Ancak NICE, tedavinin NHS tarafından sunulması durumunda ne kadar değer taşıyacağının yanı sıra kaç kişinin faydalanabileceğini de göz önünde bulundurmak zorunda. Bu tedavinin hastalara sağladığı iyileşmenin, ilacı satın alma, uygulama ve ürünü izleme masrafına değip değmediğini soruyorlar.

NHS'nin sınırlı miktarda parası olduğundan, her yeni tedavi kaçınılmaz olarak diğer NHS ilaçları için daha az fon anlamına gelir. Karar sadece maliyete dayanmıyor - değere dayanıyor. Ve NICE, lecanemab'ın buna değmediğine karar verdi.”

“30 yıl sonra işe yarayan ilk ilaç bu”

Alzheimer's Research UK'nin fahri başkan yardımcısı ve hastalıkta amiloidin rolünü ilk keşfeden bilim insanı olan UCL'den Profesör John Hardy ise “Ama lecanemab'ın huzurevi bakımına ihtiyaç duymadan önceki süreyi beş yıldan yedi yıla çıkarabileceğini duydum. Bu kesinlikle değerli bir şey değil mi?” diyerek şunları söyledi:

 “Bu, son klinik çalışmalardan elde edilen 18 aylık ve iki yıllık verilerden elde edilen bir tahmin, ancak ilacın size daha fazla zaman kazandıracağına ve bakımevi masraflarınızı azaltacağına inanıyorum. 30 yıl sonra işe yarayan ilk ilaç bu. Alzheimer'ı ortalama yüzde 25 oranında yavaşlatıyor. NICE kararını değiştirebilir.”

 “İlacı, mucize ilaç diye paketlemek yanıltıcı”

UCL'de nörolog ve Alzheimer uzmanı olan Profesör Dennis Chan ise farklı düşünüyor ve “Bunu yedi yıla kadar bir gecikme olarak sunmak abartı olur” diyor.

Chan, “Bu bir mucize ilaç değil ve insanların bunu söylediğini gördüğümde, kalbim biraz sızlıyor. İlacın insanlarda nasıl etki ettiğine dair yeterli bilgiye sahip değiliz ve ilacı bu şekilde paketlemek yanıltıcıdır.

Klinik faydası olduğu bulunan ilk ilaç bu ve bunu küçümsemek istemiyorum, ancak benim için risk-fayda oranı uç noktada” dedi.

“Yüzde 25 ölçüsü, anlaşmazlığın ortaya çıktığı yer”

Acaba Alzheimer semptomlarındaki yüzde 25'lik azalma, aslında ne anlama geliyor?

Anlaşmazlığın ortaya çıktığı yer tam da burası, bu bilgi demansın dörtte bir oranında azalması kadar basit değil.

Cambridge Üniversitesi'nde halk sağlığı araştırmacısı olan Dr. Sebastian Walsh, lecanemab'ın etkisinin çok küçük olduğunu savunuyor. Walsh, etkinin bu kadar küçük olması nedeniyle çalışmayı yürüten doktorların kimin ilaç kullanıp kimin kullanmadığını anlayamadığını düşünüyor.

Walsh şöyle açıklıyor:

“Bu rakama ulaşmak için araştırmacılar her altı ayda bir hastalarla görüştüler; onlara bilişsel bir test yaptırdılar ve doktorlarıyla görüşmelerini sağladılar. Test yaklaşık 144 puan üzerinden puanlandı. Ortalama olarak, ilacı alan grup on puan, plasebo grubu ise 13 puan düştü.

Yüzde 25 rakamının geldiği yer burasıdır, çünkü bir buçuk yıldaki düşüş miktarı hala oldukça küçüktür, herhangi bir yüzde çok fazla gibi geliyor. Ancak düşüşteki bu fark hala klinik olarak anlamlı olarak kabul edilmedi; bu da deneme boyunca hastalarla görüşen klinisyenlerin bunu fark edemediği anlamına geliyor.”

Dr. Howard da aynı fikirde: “Bu, bir teraziyle ölçebileceğiniz, ancak gerçek hayatta muhtemelen göremeyeceğiniz bir fark. Kötüleşmeyi yavaşlatır, ancak muhtemelen sizin tespit edebileceğiniz bir şekilde değil.”

“Plasebo etkisi”

Eğer bu kadar etkili değilse neden bu kadar çok insan hayatını değiştirdiğini iddia ediyor?

Bunun nedeni, lecanemab'ın yalnızca Alzheimer'ın çok erken evrelerindeki, bilişsel etkisini henüz deneyimlemeye başladıkları kişilere verilmesi olabilir mi?

Dr. Walsh; "Bu durumdaki kişilerin bakıcılarına bağımlı veya tekerlekli sandalyede, işlev göremeyen kişiler olduğunu düşünüyoruz. Bu durumdaki insanlar, teşhis aldıklarında, çok hızlı bir şekilde olumsuz sonuca ilerleyeceklerini varsayıyorlar.

Ancak erken Alzheimer bu kadar hızlı işlemiyor ve bu; insanların 18 ay içinde olumsuz sonuca varacaklarını kafalarında canlandırdıkları zaman, hastalık varsaydıkları hızda ilerlemediğinde şok olmaları ve bunu ilaca bağlamaları anlamına gelebilir.”

Dr. Howard, bunun sadece plasebo etkisi olabileceğini söyleyerek, 'İlacın ne kadar iyi çalıştığını ancak deneye dayanarak söyleyebiliriz' diye de ekledi.