Biogen ve Ionis Pharmaceuticals, Perşembe günü yaptıkları açıklamada, erken-orta aşamadaki bir çalışmada hastalarda iyileşme göstermede başarısız olmalarının ardından amiyotrofik lateral skleroz (ALS) için deneysel tedavilerinin geliştirilmesine son vereceklerini duyurdu.

Biogen ve Ionis'in ilacı BIIB105'in nörodejenerasyonu önemli ölçüde azaltmada veya nefes alma gibi fonksiyonel ölçümleri iyileştirmede başarılı olamadığı belirtildi. İlaç ayrıca 99 hastayı kapsayan çalışmada değerlendirilen hiçbir alt grupta fayda kanıtı göstermemişti.

“ALS tedavisi için, onaylanmış iki ilaç var”

Bu durum, uzuvların istemli kontrolünü etkileyen ve nefes alma sorununa yol açan nadir bir nörodejeneratif hastalık olan ALS için yeni tedavi arayışında bir başka gerilemeye işaret ediyor.

Şirketlerin başarısızlığı, Amylyx Pharmaceuticals'ın ALS ilacı Relyvrio'yu, tedavinin önemli bir geç aşama denemesinde başarısız olmasının ardından ABD ve Kanada'dan çekeceğini açıklamasından sonra geldi.

Şu anda, ALS tedavisi için geleneksel olarak onaylanmış iki ilaç var: Japon firması Mitsubishi Tanabe'nin “Radicava”'sı ve jenerik ilaç “Riluzol”.

“ALS hastalarının çoğu beş yıl içinde ölüyor”

Biogen ve Ionis'in ALS'ye yönelik diğer ilacı “Qalsody”, ön verilere dayanarak geçen yıl Nisan ayında Amerika Birleşik Devletleri'nde hızlandırılmış bir onay aldı.

Şirket, ilacın faydalarını doğrulayan son aşamadaki bir denemeden veri aldıktan sonra geleneksel onay almayı planlıyor. Hükümetin klinik araştırma kayıtlarına göre çalışmanın 2027'de tamamlanması bekleniyor.

Yaygın olarak Lou Gehrig hastalığı olarak bilinen ALS, ABD ve Avrupa'da yaklaşık 60.000 kişiyi etkiliyor. ABD hükümetinin verilerine göre ALS hastalarının çoğu beş yıl içinde ölüyor.

Kaynak için tıklayınız